Enfermedades tratadas con terapia genética

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Fig.1. Muestra de ADN

“La ingeniería genética o manipulación genética consiste en el conjunto de técnicas que tienen como objetivo maniobrar y modificar la carga genética de una especie o individuo, ya sea para el tratamiento de enfermedades, como la terapia genética”. (Cruz Gómez, 2018, p.165)

Fig.2. Organismos representativos de la terapia genética 

La terapia genética consiste en la introducción de un gen o genes normales dentro de un individuo, con el fin de sustituir un gen dañado o defectuoso en su función. Existen dos tipos de terapia genética las cuales son:

Terapia genética de células sexuales: Esta terapia tiene como objetivo modificar la carga genética desde su descendencia, es para evitar enfermedades hereditarias.

Terapia genética somática: Conforman parte del organismo en general, su fin es el tratamiento de alguna enfermedad.

Técnicas

Estrategia Ex Vivo

 Consiste en extraer las células dañadas, repara las en laboratorio y volverlas a reimplantar en el organismo del individuo.

Estrategia In Situ

Consiste en introducir el gen reparador directamente en el organismo defectuoso del individuo.

Estrategia In vivo

 Consiste en colocarle al paciente directamente el gen correcto. ( Fig. 3-4)

Fig.3 Estrategia In vivo Sexo masculino 
Fig.4  Estrategia In vivo Sexo Femenino 

Las enfermedades hereditarias provocadas por la falta de una enzima o proteína son las mas ideales para estos tratamientos.

 A continuación, se presentan algunas de las enfermedades tratadas con terapia genética:

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